Ģenētiskā terapija ir iedzimta ārstēšana,nepārmantotas daudzfaktoriskas slimības, kuras tiek veiktas, ievadot pacienta šūnās citus gēnus. Terapijas mērķis ir novērst gēnu defektus vai dot šūnām jaunas funkcijas. Ir daudz vieglāk ieviest veselu, pilnīgi funkcionējošu gēnu šūnā, nevis novērst esošos esošos defektus.
Ģenētiskā terapija attiecas tikai uz somatisko audu pētījumiem. Tas ir saistīts ar faktu, ka jebkura iejaukšanās dzimuma un cilmes šūnās var dot pilnīgi neparedzamu rezultātu.
Pašreizējā tehnika ir efektīvagan monogēnu un daudzfaktorālu slimību ārstēšanai (ļaundabīgi audzēji, dažu veidu smagas sirds un asinsvadu slimības, vīrusu slimības).
Aptuveni 80% no visiem gēnu terapijas projektiem ir saistītiHIV infekcija un vēzis. Pašlaik notiek pētījumi par tādām iedzimtajām slimībām kā hemofilija B, Gošē slimība, cistiskā fibroze, hiperholesterinēmija.
Ģenētisko slimību ārstēšana nozīmē:
· Atsevišķu pacienta šūnu tipu izolēšana un pavairošana;
Ārzemju gēnu ieviešana;
· To šūnu izvēle, kurās svešs gēns "nonācis";
· To implantēšana pacientam (piemēram, asins pārliešana).
Ģenētiskā terapija ir balstīta uz klonētu DNS ievadīšanu pacienta audos. Visefektīvākās metodes ir injekcijas un aerosola vakcīnas.
Ģenētiskā terapija darbojas divējādi:
1. Monogēno slimību ārstēšana. Tie ir smadzeņu traucējumi, kas saistīti ar jebkādu šūnu bojājumu, ko rada neirotransmiteri.
2. Pavājinātu slimību ārstēšana. Galvenās pieejas šajā jomā ir šādas:
· Imūnsistēmu šūnu ģenētiska uzlabošana;
· Audzēja imūnreaktivitātes palielināšanās;
· Onkogēnu izpausmes bloks;
Veselīgu šūnu aizsardzība no ķīmijterapijas;
· Audzēja nomācošo gēnu ievadīšana;
· Pretaudzēju saturošu vielu ražošana ar veselām šūnām;
· Pretvēža vakcīnu ražošana;
· Normālu audu vietējā reprodukcija ar antioksidantu palīdzību.
Gēnu terapijas izmantošanai ir daudz priekšrocību undažos gadījumos ir vienīgā iespēja normālu dzīvi slimiem cilvēkiem. Tomēr šī zinātnes joma nav pilnībā izprotama. Ir starptautisks aizliegums veikt testus dzimumorgānu un pirms implantācijas cilmes šūnām. To dara, lai novērstu nevēlamus gēnu konstrukcijas un mutācijas.
Ir izstrādāti un vispārīgi pieņemti vairāki nosacījumi, saskaņā ar kuriem tiek atļauti klīniskie izmēģinājumi:
Gēnam, kas pārnestas uz mērķa šūnām, vajadzētu būt ilgu laiku aktīviem.
Ārvalstu vidē gēnam ir jāturpina darboties.
Gēna pārnesei nevajadzētu radīt negatīvas reakcijas organismā.
Pastāv vairāki jautājumi, kas joprojām ir aktuāli daudziem zinātniekiem visā pasaulē:
Vai zinātnieki, kas strādā gēnu terapijas jomā, attīstīs pilnu genocorrection, kas neapdraudēs pēcnācējus?
Vai gēnu terapijas procedūras nepieciešamība un lietderība konkrētam precētajam pārim pārsniegs šīs iejaukšanās risku cilvēces nākotnei?
Vai šādas procedūras ir attaisnotas, ņemot vērā planētas pārpulci nākotnē?
Kā šādas procedūras būs saistītas ar personu ar biosfēras un sabiedrības homoseziju?
Noslēgumā var atzīmēt, ka ģenētiskāterapija pašreizējā stadijā piedāvā cilvēcei ārstēt visnopietnākās slimības, kuras nesen tika uzskatītas par neārstējamu un letālu iznākumu. Tomēr tajā pašā laikā šīs zinātnes attīstība rada zinātniekiem jaunas problēmas, kas šodien jāatrisina.
</ p>